PART 01
前言
2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）药物评价与研究中心（CDER）发布《通过创新促进健康：2025年新药疗法批准报告》。这是该中心第15份年度报告，总结了2025年值得关注的药物批准情况。2025年，CDER共批准123款产品（含创新药和非创新药，包括新剂型和新配方，不含疗效补充申请等特定申报类型），报告重点强调了当年46款创新药批准成果，这些药物此前未在美国获批或上市，其中34款为新分子实体（NMEs），12款为生物制品，11款（24%）通过加速批准通道获批。
PART 02
加速批准通道说明
加速批准通道旨在让未被满足医疗需求的药物更快上市，其审批基于替代终点或中间临床终点（而非直接衡量临床获益的终点），这些终点需合理预测临床获益。对于通过该通道获批的药物，FDA 要求开展上市后研究以确认临床获益，若未能证实获益，FDA 可能撤销批准。2025年，11款创新药通过该途径获批，其中7款聚焦于癌症治疗，其余涵盖罕见病、肾脏疾病等领域，体现了FDA “极度重视未满足医疗需求” 的审评导向。
2025年FDA加速批准的创新药盘点
*属于适应症拓展，治疗MASH适应症是加速批准的。其余均为首次获批。
PART 03
关键趋势解读
1、聚焦罕见病：
11款加速批准的创新药中，多款同时获得 “孤儿药” 资格（针对患者数少于20万人的罕见病），如Avmapki Fakzynja、Forzinity、Lynozyfic、Modeyso等聚焦罕见疾病治疗需求，同时获得孤儿药资格认定，凸显对小众患者的关注。
2、肿瘤治疗仍是主力：
肺癌、卵巢癌、多发性骨髓瘤、脑肿瘤等领域均有新药获批，其中不少属于 “精准疗法” ，针对特定基因突变患者。
3、上市后研究不可少：
所有加速批准的药物均需开展上市后研究，以验证临床获益。若研究未能验证，FDA可能撤销其批准，体现 “加速不降标准” 的监管原则。
4、中国创新药登台：
舒沃替尼（Zegfrovy）的获批，标志着中国原研抗癌药再次获得国际认可，为全球患者提供“中国方案”。
PART 04
结语
2025年FDA的加速批准名单，再次印证了全球新药研发 “以患者需求为中心，以临床价值为导向” 的趋势。从罕见病到常见肿瘤，从注射到皮下给药，每一次突破都为患者带来新的选择与希望。未来，随着更多验证性数据的出炉，这些药物将进一步证明其临床价值，而我们也将持续关注。
撰稿人：陈福鼎
审核：陈亚红
润色排版：周安楠
