一、拜耳 Hyrnuo 获 FDA 一线加速批准：确证性试验是下一场硬仗

2026年9月9日, FDA加速批准拜耳口服 TKI 药物 Hyrnuo（sevabertinib）扩大适应症，用于局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 患者的一线治疗，前提是肿瘤携带 HER2 酪氨酸激酶域激活突变^[1]。该决定基于 I/II 期 SOHO-01 试验：在一组未接受过治疗的患者（N=69）中，客观缓解率（ORR）达到 75%（其中完全缓解 6%、部分缓解 70%），73% 的缓解者持续时间超过六个月^[1]。

SOHO-01 试验（未经治队列，N=69）

客观缓解率（ORR）｜75%（其中完全缓解 6%、部分缓解 70%）

缓解持续时间｜73% 的缓解者维持至少 6 个月

HER2 突变占比｜晚期 NSCLC 患者的 2% 至 4%

确证性试验｜III 期 SOHO-02（NCT06452277）正在进行中

批准路径为加速批准，附条件取决于确证性试验结果。

HER2 突变仅占晚期 NSCLC 患者的 2% 至 4%。拜耳与勃林格殷格翰的 Hernexeos（zongertinib）已在该细分领域形成直接竞争——后者于 2026 年 2 月 26 日率先获得一线加速批准，其 Beamion LUNG-1 试验在未经治队列（N=72）中报告 ORR 76%^[2]。

加速批准不是终点，而是确证性 III 期试验的开始。对于小人群精准靶点，真正的挑战在于：如何快速筛选 HER2 突变患者、如何在多中心竞争中完成入组、如何生成符合 FDA 要求的确证性数据。

尤其当同一适应症已有竞品获批，确证性试验的对照组选择、终点设计、入组速度和真实世界数据收集策略，都会直接影响适应症能否守住。快通道带来的时间优势，也有被后续确证性试验的执行难度抵消的可能。

二、Biohaven 癫痫药遭 FDA 部分临床暂停：非临床信号如何击穿 III 期时间线

2026年9月4日, FDA 对 Biohaven 的 Kv7 钾通道激动剂 BHV-7000（opakalim）施加部分临床暂停，暂停在 RISE 2 和 RISE 3 两项局灶性癫痫关键试验中入组新患者。原因是 FDA 在啮齿动物试验中发现一种代谢物，需评估其人类风险，要求完成额外非临床研究^[3]。

部分临床暂停的影响面

已入组患者｜600 余名患者继续给药，不受影响

RISE 3｜入组已于 2026 年 6 月完成，顶线数据仍计划下半年读出

RISE 2｜入组尚未完成，数据读出大概率延迟

股价反应｜消息公布后股价盘前下跌超过 13%

已随机入组的 600 余名患者继续给药，RISE 3 入组已于 2026 年 6 月完成，顶线数据仍计划于下半年读出；但 RISE 2 入组尚未完成，数据读出大概率延迟。消息公布后，Biohaven 股价盘前下跌超过 13%。这是 Biohaven 一年内第二次重大监管挫折。更值得关注的是，SK Biopharmaceuticals 于 8 月 26 日刚获得该 Kv7 平台全球许可（总额最高 7.95 亿美元），而 SK 已表示 4 亿美元首付款将等待 FDA 暂停解除后再支付^[3,4]。

非临床毒理信号的延迟暴露，可能在最关键的临床阶段造成严重时间损失，并直接冲击 licensing 交易估值。

部分临床暂停期间，已入组患者的继续给药、安全性随访、DSMB 审查、药物警戒和监管沟通，都是高强度的临床运营工作。

对 CNS 药物而言，非临床到临床的转化、代谢物安全性评估、风险控制计划，必须前置到 III 期启动之前。监管尽调也不能止于已有临床数据，非临床数据的完整性同样是交易决策的关键变量。

三、英国回扣率与美英协议：定价政策正在反向影响研发投入与试验布局

2025 年 9 月英国将新品牌药品的 NHS 回扣率从 15.5% 提高至 31.3%（适用于下半年的法定方案），引发阿斯利康、默沙东等药企暂停或撤出英国研发投资^[5]。一年后，局面出现有限缓和：英国与美国达成协议，美国进口处方药三年内豁免关税，换取英国为新药支付高出 25% 的价格；同时英国政府于 2025 年 12 月 10 日宣布，2026 年新药 NHS 回扣率（VPAG 方案）下调至 14.5%^[6,7]。

政策脉络

2025 年 9 月｜法定方案回扣率由 15.5% 升至 31.3%（全年平均 23.4%）

2025 年 12 月 1 日｜美英达成药品协议：美国三年内不对英国药品加征关税，英国则答应让英国国家医疗服务体系 (NHS) 买新药时多掏约 25% 的钱, 即更多此前因“过于昂贵”而被拒绝的新药，现在有机会进入NHS的报销范围。

2025 年 12 月 10 日｜英国宣布 2026 年 自愿方案（VPAG） 新药回扣率下调至 14.5%（2025 年为 22.9%）

阿斯利康随即宣布重启剑桥 2 亿英镑建设项目，CEO Pascal Soriot 明确将此归因于美英药品协议^[6]。但默沙东至今未确认立场变化，礼来仅表示注意到积极信号^[6]。

定价与准入正在反向影响研发投入与试验布局。对于计划出海的中国创新药企，国际多中心临床试验的地点选择、注册路径和上市顺序，需要更早纳入定价与准入变量。

英国市场的回撤与有限回暖说明，单一市场的政策让步未必足以扭转全球研发预算的集中趋势。

临床开发策略中，NHS 准入、HTA 证据要求（报销准入评估）、真实世界证据生成，应与注册申报同步设计，而不是等到上市后再补课。

四、Solstice Oncology 携 2.25 亿美元亮相：新辅助肿瘤试验成差异化验证场

今日，新成立的癌症生物技术公司 Solstice Oncology 以 2.25 亿美元 A 轮融资结束隐身模式，由 RA Capital Management 领投。资金将用于推进从中国和铂医药（Harbour BioMed）引进的下一代 CTLA-4 抗体 porustobart，开展一项 II 期新辅助治疗试验，针对微卫星稳定型（MSS）II-III 期结肠癌，联合默沙东 Keytruda 使用，预计 2026 年第四季度开始入组，2027 年下半年读出数据^[8]。

交易与试验设计

靶人群｜微卫星稳定型（MSS）II-III 期结肠癌

联合用药｜默沙东 Keytruda（帕博利珠单抗）

入组计划｜2026 年第四季度开始，2027 年下半年读出数据

许可对价｜约 1.05 亿美元（含 5000 万首付款、500 万近期现金、超 5000 万股权）

里程碑｜最高约 11 亿美元开发、监管及商业里程碑

Ib 期数据｜客观缓解率 30%（7/23），中位缓解持续时间 8.4 个月

和铂医药已在 Ib 期试验中观察到 30% 的客观缓解率（7/23），中位缓解持续时间 8.4 个月。交易结构方面，Solstice 投资方以约 1.05 亿美元从和铂获得许可（含 5000 万美元首付款、500 万美元近期现金付款及超 5000 万美元股权），和铂还可获得最高约 11 亿美元开发、监管及商业里程碑付款^[8,9]。

MSS 结肠癌对现有免疫检查点抑制剂普遍不敏感，新辅助场景联合 Keytruda，本质是在肿瘤尚未广泛转移时重建免疫应答。

这类试验设计复杂：需要精准的术前分期、高效的中心筛选、严格的免疫相关不良事件管理，以及新辅助终点与生存终点的桥接策略。

CTLA-4 毒性管理、手术窗口期、病理学终点（如 pCR、MRD）的标准化，都是执行难点。中国资产反向输出，临床执行能力是估值兑现的关键一环。

综合观察：临床开发，正在成为不确定环境中的确定性来源

四条动态指向同一个主题：监管、资本与定价的不确定性，都在向临床开发环节传导。

四条线索，一个变量

加速批准｜需要确证性试验兑现

非临床信号｜可能击穿 III 期时间线

定价政策｜反向影响研发投入与试验布局

中国资产反向输出｜临床执行决定估值

对申办方而言，科学创意只是起点。把科学创意转化为可注册、可商业化数据的临床执行能力，才是穿越周期的核心竞争力。

参考文献

[1] Bayer. U.S. FDA grants accelerated approval to Bayer’s targeted therapy sevabertinib as a first-line treatment option for adults with HER2-mutant non-small cell lung cancer. Press release. September 9, 2026.

[2] Boehringer Ingelheim. FDA approves HERNEXEOS, the first targeted therapy for adults with HER2-mutant advanced NSCLC as an initial treatment option. Press release. February 26, 2026.

[3] BioSpace. Biohaven takes another hit as FDA pauses enrollment in pivotal trials for embattled epilepsy drug. September 10, 2026.

[4] Businesskorea. SK Biopharma Presses Ahead with Opakalim License Deal Despite FDA Hold. September 11, 2026.

[5] Fierce Pharma. Pharmas to face higher drug rebates in UK despite government’s tweak to proposal. 2025.

[6] Fierce Pharma. AstraZeneca restarts £300M investment in UK, but Merck not budging. April 2026.

[7] UK Department of Health and Social Care. Innovative medicines supported as rebate rate falls by a third. December 10, 2025.

[8] BioSpace. Solstice rises with $225M to develop next-gen CTLA-4 drug from China. September 9, 2026.

[9] Harbour BioMed. Harbour BioMed Partner, Solstice Oncology, announces $225 Million Series A Financing to Advance Porustobart, a Neoadjuvant Immuno-Oncology Therapy. September 9, 2026.

撰稿：郑叶敏